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黄斑变性基因疗法步入临床

[来源] 创鉴汇 [编辑] 佚名 [时间]2019-09-06

   

致力于为视网膜疾病开发基因疗法和外科手术系统的Gyroscope Therapeutics公司,日前宣布完成5040万英镑的B轮融资。该公司表示,将利用本轮资金继续推进其研究性基因疗法GT005的临床开发,以治疗干性年龄相关的黄斑变性(干性AMD)。此外,公司还将推进制造平台建设,以满足全球患者的需求,以及开发第二代视网膜下输送系统(Orbit SDS),该系统不仅可以为公司提供在研候选药物,还可以为其他基因和细胞治疗药物的开发商提供服务。

Gyroscope Therapeutics总部位于伦敦,由Syncona和Cambridge Enterprise创立,其使命是开发基因疗法,用于治疗与不平衡补体系统相关的眼病。

干性AMD是全球人口失明的主要原因之一。据估计,2020年全球将有1.96亿人患有这种疾病,而已经有将近1100万人患有严重的视力丧失。在英国,它影响了大约60万人。随着年龄的增长,疾病的发病率显著增加,70岁以上的人口中有超过10%出现AMD症状,其表现为视野中心进行性黄斑和衰弱性视力丧失。随着疾病进展为萎缩形式,患者越来越难以识别面部、驾驶、阅读或执行日常生活中的其他活动。它还可能导致对比度的识别变得更加困难,并且可以改变颜色的显示方式。

该公司的主要在研疗法GT005旨在恢复补体的平衡系统,以减缓或阻止干性AMD的进展。目前,该疗法正在进行的1/2期临床试验,患者通过在视网膜下方进行注射,接受单剂量的治疗。与此同时,该公司还在开发外科手术设备和程序,旨在安全、精准地为眼睛提供一次性治疗。视网膜下输送系统(Orbit SDS)旨在允许外科医生进入一个被称为“视网膜下腔”的眼睛区域,无需去除玻璃体(凝胶状填充眼睛的物质)或在视网膜上打洞。这一点很重要,因为它可能通过在保持玻璃体和视网膜完好的情况下向关键靶组织提供治疗,从而增加治疗成功的可能性。

Gyroscope首席执行官Khurem Farooq先生表示:“感谢投资者对我们的信心和承诺,即将基因治疗用于治疗罕见疾病,以帮助全球数百万干性AMD患者。目前在研的GT005和Orbit SDS正处于早期临床阶段,这笔资金将使我们能够收集和分析所需的安全数据,然后开展更大规模的临床试验,并最终将这些产品推向市场。”

 

转载来源:创鉴汇